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高醫大講座教授鐘育志、中研院副研究員陳俊安跨校研究肌萎症 結果榮登國際期刊

高醫大講座教授鐘育志、中研院副研究員陳俊安兩研究團隊跨領域合作夥伴合影
高雄醫學大學講座教授鐘育志(圖一上排右二)攜手中央研幼院分子生物研究所副研究員陳俊安(圖一上排左一)、國立陽明交通大學醫學院藥理所教授邱士華(圖一下排右一)、資訊學院資工系教授洪瑞鴻(圖一下排右二)等團隊研究發現微型核糖核酸家族microRNA-34或MiR34會參與脊髓性肌肉萎縮症(SMA)病程,可作為臨床評估脊髓性肌肉萎縮症療效參考,結果榮登《分子治療—核酸(Molecular Therapy - Nucleic Acids)》,並申請美國專利優先權。



領先全球或美國食品藥物管理局(FDA)暨歐盟歐洲藥品管理局(EMA)核准新藥反義寡核苷酸(nusinersen)問世提供脊髓性肌肉萎縮症治療曙光,但因要價不斐加上須終身注射且部分病友療效不佳,鐘育志與陳俊安等人試圖尋找早期評估療效生物標記,陳俊安團隊長期研究微型核糖核酸等非編碼核糖核酸,推測微型核糖核酸有潛力成為SMA新型可靠且適用生物標記,刻意製造缺乏MiR34家族小鼠模型Mir34/449三聯基因剔除(TKO)小鼠,進一步發現移除MiR34後基因與突觸及軸突形成相關,足證神經肌肉交界發育異常。
兩團隊認為,MiR34是新生物標記,同時參與脊髓性肌肉萎縮症病程發展,有助預測服用反義寡核苷酸後療效,可作為評估黃金治療時程參考,深化MiR34應用精準醫學價值。圖/高醫大提供、文/高培德

#高醫大 #脊髓性肌肉萎縮症 #鮮週報

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